세포체 관련 재생의료 연구

개요

재생의료는 손상된 인체의 구조 또는 기능을 회복시켜 질병을 치료하거나 예방하는 의료 기술입니다. 이는 기존의 치료법이나 의료 기술의 한계를 극복하기 위한 혁신적인 신의료 기술로서, 현대 의학에서 중요한 대안으로 인식되고 있습니다. 재생의료의 정의는 국가마다 조금씩 다를 수 있지만, 한국의 경우 의약품 중에서도 생물의약품에 속하는 바이오의약품으로 분류됩니다. 이는 첨단재생바이오법 및 그 하위 규정에 따라 정의되며, 해당 법률에 따르면 재생의료는 세포치료, 유전자치료, 조직공학치료를 포함하여 인간 세포 등을 이용한 치료, 그리고 이를 기반으로 한 치료제와 의료기기가 물리적 및 화학적으로 결합한 융합 제품 등을 포함합니다

<첨단바이오의약품 범주 구분>

한국 정부는 재생의료의 특수성과 중요성을 인식하여 2019년에 첨단재생바이오법을 제정했습니다. 이 법은 2020년 9월에 시행되었으며, 정책심의위원회를 통해 2021년 1월에는 제1차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 5개년 기본계획(2021∼2025)을 수립했습니다. 법 시행과 함께, 희귀 및 난치 질환을 가진 환자들에게 안전한 관리 체계 아래에서 합법적인 치료 기회를 제공하기 위한 시스템이 마련되었습니다.

 

임상 연구 계획을 심의하기 위해 보건복지부와 식품의약품안전처는 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회를 공동으로 설립했습니다. 또한, 2021년 3월에는 재생의료 기술 개발을 위해 과학기술정보통신부와 보건복지부가 협력하여 연구 지원 및 관리를 담당하는 범부처 재생의료 기술 개발 사업단을 설립했습니다.

 

글로벌 재생의료 시장은 세포치료제, 유전자치료제, 조직공학치료제, 엑소좀치료제 등의 적용 기술에 따라 크게 구분됩니다. 이 중에서도 세포치료제가 시장 규모와 연평균 성장률 면에서 우세하며, 향후 유전자치료제 시장도 큰 폭으로 성장할 것으로 전망됩니다. 글로벌 재생의료 시장은 2019년 229억 달러에서 2030년에는 1,277억 달러로 연평균 17.45% 성장할 것으로 예상되고 있습니다. 기술별로 시장 점유율을 보면 세포치료제가 약 52%를 차지하며 그 다음이 조직공학치료제입니다.

치료제별 시장 점유

<연도별, 기술별 재생의료 시장 규모>

<치료제별 재생의료 시장 점유율>

세포체 핵심기술

세포치료제

세포치료제는 세포를 체외에서 증식하거나 특성을 변화시켜 조제되는 의약품입니다. 주로 활성 세포를 주입하여 기능 장애를 겪는 세포를 대체하는 기술로서, 이는 분화능을 갖는 줄기세포가 주로 활용됩니다. 세포치료제는 재생 의료 기술 분야 중에서 시장 규모의 절반 이상을 차지하고 있습니다.

 

이 의약품은 생물학적 제제에 대한 수요 증가, 줄기세포 치료제 기술의 발전, 그리고 개인 맞춤형 의약품 개발에 대한 관심 증가 등으로 인해 지속적인 성장이 전망됩니다. 세포치료제 산업은 세포은행, 세포 조작 장비, 대량 세포 배양 장치 및 시설, 배지 공급, 세포치료 서비스 등과 같이 고도로 플랫폼화된 형태로 발전하고 있습니다.

유전자치료제

유전자치료제는 유전자 조작을 통해 치료 유전자를 환자의 몸(주로는 환자의 세포) 안으로 주입하여 유전자 결함을 치료하는 의약품입니다. 이러한 유전자 복원, 억제, 대체 기술은 유전적이거나 선천적인 질병, 암, 감염병에 대응하는 데 유용하며, 바이오마커 발굴과 신약 효능 검증 등에도 적용됩니다. 현재 전 세계적으로 유전자치료제를 포함한 유전자 변형 세포치료제가 20개가 승인되었습니다. 미국 FDA는 그 중 10개를 승인했으며, 이 중 6개는 유전자 변형 세포치료제이고, 1개는 유전자 변형 항암 바이러스이며, 3개는 일반적인 유전자치료제입니다.

 

다양한 기업들이 유전자치료제를 개발하고 있습니다. 예를 들어, 노바티스는 CAR-T 세포치료제로 알려진 킴리아를 개발했습니다. 또한, 길리어드의 예스카타를 포함한 5종의 CAR-T 치료제가 미국 FDA로부터 승인을 받았습니다. 현재 유전자치료제 시장에서는 블루버드바이오의 진테글로를 포함하여 6개의 치료제가 상용화되었습니다. 그러나 진테글로는 1회 치료에 280만 달러(약 36억 원)의 높은 가격이 책정되어 있어, 실제 임상 현장에서의 사용에 어려움을 겪고 있습니다.

 

이러한 유전자치료제 시장의 고가에도 불구하고, 국내외 제약 및 바이오 기업들은 유전자치료제 시장 선점을 위해 신약 개발, 기술 인수, 설비 투자 등에 힘쓰고 있습니다. 특히, CRISPR/Cas9 등의 유전자 편집 기술의 발전으로 인해 새로운 유전자치료제 개발이 가속화될 것으로 전망됩니다.

조직공학치료제

조직공학치료제는 세포, 스캐폴드, 그리고 성장인자를 이용하여 제작된 인공조직을 이식하여 퇴행 또는 손상 조직을 재생시키는 치료제입니다. 주로 줄기세포 등이 활용되며, 다양한 조직 및 장기를 모사할 수 있습니다. 대표적으로 피부, 뼈, 연골, 신경 등이 그 예시입니다. 현재 근골격계 및 피부계 질환을 중심으로 치료제 개발이 활발하게 진행되고 있습니다. 특히 당뇨병성 족부질환, 화상과 같은 다양한 치료에 적용되어, 재생의료 치료제 개발 중에서도 두 번째로 큰 규모를 차지하고 있습니다.

 

또한, 오가노이드 연구와 3D 프린팅 기술을 결합하여 조직과 유사한 주형에 세포와 세포외기질을 주입하여 원하는 모양을 자유롭게 제작하는 방법이 개발되고 있습니다. 이러한 오가노이드는 안전 및 윤리적인 문제로 인해 직접적인 인체 실험이 어려울 때, 동물 모델 대신 사용되어 질환 모델링에 활용될 수 있습니다.

 

조직공학치료제 시장은 3D 프린터를 사용한 조직공학 기술의 발전으로 성장을 가속화할 것으로 예상됩니다. 그러나 이때 주의할 점은 여기서 설명하는 조직공학치료제가 2019년 제정된 첨단재생바이오법에 의한 첨단바이오의약품의 품목분류로 정의된 조직공학제제와는 다른 개념임을 명심해야 합니다.

엑소좀치료제

엑소좀은 세포에서 방출되는 50~200nm 크기의 나노 입자인 세포외 소포체로 구성됩니다. 이들은 mRNA, miRNA, DNA 등을 포함하고 있으며, 크기, 함량, 배출 메커니즘, 그리고 수용 세포에 따라 다양한 생리학적 기능을 수행합니다. 엑소좀에 약물을 실어 원하는 세포 내로 전달할 수 있어, 차세대 약물 전달체로 주목받고 있습니다. 최근 엑소좀 관련 기술이 빠르게 발전하고 있으며, 액체 생검, 표적치료제, 유전자치료제 등의 영역으로 확대되고 있어 엑소좀 시장의 성장이 예상됩니다.

 

엑소좀치료제 개발은 전 세계적으로 임상 1/2상 수준의 초기 단계에 있습니다. 국내 중소기업 및 대형제약사들도 최근 1~2년간 많은 관심을 기울여 개발을 진행하고 있으며, 국내 엑소좀 기업의 기술 수준은 글로벌 수준과 유사합니다. 전 세계적으로 엑소좀치료제의 임상시험이 진행되고 있으며, 국내 기업도 호주와 미국에서 임상 승인을 받았습니다.

 

식품의약품안전처는 2018년에 세포외 소포체 치료제 개발에 관한 가이드라인을 마련했으나, 이질성이 높은 엑소좀을 치료제로 개발하는 데는 여러 어려움이 있습니다. 따라서 식품의약품안전처는 혁신기술을 적용한 바이오의약품에 대한 정의를 새롭게 제정하고, 새로운 분류기준을 마련하기 위한 노력을 기울이고 있습니다.